Nedavno je biofarmacevtsko podjetje Rein Therapeutics (v nadaljevanju "Rein", koda NASDAQ: RNTX) objavilo, da ga je Evropska agencija za zdravila (EMA) pooblastila za začetek 2. faze "RENEW" kliničnih preskušanj svojega glavnega kandidata za zdravilo LTI-03 za zdravljenje idiopatske pljučne fibroze (IPF).
Ta avtorizacija zajema centre za klinično preskušanje v Nemčiji in na Poljskem, ki bosta postali ključni evropski lokaciji za to globalno raziskavo. Pred tem je Rein pridobil regulativno odobritev Regulativnega organa za zdravila in medicinske izdelke (MHRA) v Združenem kraljestvu.
Preskušanje RENEW je randomizirana, dvojno-slepa, s placebom-kontrolirana študija 2. faze, katere namen je oceniti varnost, prenašanje in učinkovitost LT1-03 pri bolnikih z IPF. Študija načrtuje vključitev do 120 bolnikov po vsem svetu z dvema skupinama odmerkov in trajanjem zdravljenja 24 tednov.
Ključne sekundarne končne točke vključujejo spremembe pljučne funkcije (forsirana vitalna kapaciteta, FVC) in slikovno oceno napredovanja fibroze. LT1-03 je peptidno zdravilo, pridobljeno iz kaveolina-1, ki je zasnovano tako, da ima dvojni učinek: lahko zavira fibrozo in podpira regeneracijo zdravega pljučnega tkiva z zaščito alveolarnih progenitornih celic, ki so ključne za obnovo pljuč.
O Rein Therapeutics
Rein Therapeutics je biofarmacevtsko podjetje v klinični fazi, ki se osredotoča na razvoj "prvih te vrste" inovativnih terapij za reševanje pomembnih neizpolnjenih zdravstvenih potreb pri redkih pljučnih boleznih in indikacijah fibroze.
Johnson&Johnson načrtuje nakup Protagonista
Po poročanju tujih medijev se je pred kratkim Johnson&Johnson pogovarjal o prevzemu svojega partnerja za imunoterapijo Protagonist Therapeutics (NASDAQ: PTGX) za ocenjeni znesek transakcije več kot 28,5 milijarde juanov (približno 4 milijarde ameriških dolarjev). Glavno sredstvo za to pridobitvijo je icotrokinra, peroralni zaviralec cikličnega peptida IL-23, ki bo kmalu spremenil krajino zdravljenja luskavice.
Podjetji trenutno sodelujeta pri razvoju peroralnega zaviralca cikličnega peptida L-23 icotrokinra za zdravljenje imunskih bolezni, kot sta psoriaza v plakih in ulcerozni kolitis. Johnson&Johnson ima izključno komercialno dovoljenje za ta izdelek. Težko imunološko zdravilo Johnson&Johnson Ste lara je pred kratkim izgubilo patentno ekskluzivnost v Združenih državah in podjetje je julija pri FDA vložilo novo vlogo za zdravilo, v kateri je zahtevalo odobritev ikotrokinre za zdravljenje psoriaze v plakih. Če bo ta transakcija zaključena, bo Johnson&Johnsonu pomagala konsolidirati svojo linijo izdelkov, saj se njegovo težko zdravilo za imunoterapijo Stelara sooča s konkurenco nizkocenovnih generičnih zdravil.
Zdravilo je konec lanskega leta doseglo uspeh v dveh preskušanjih 3. faze psoriaze v plakih. Izvršni direktor Johnson&Johnson J0aquin Duato je na konferenci za investitorje septembra 2024 izjavil, da bo imel projekt, če bo odobren, pomemben vpliv na trg.
Johnson&Johnson in Protagonist ga skušata razširiti na številne druge imunske in vnetne bolezni. V začetku tega leta so objavili uspeh icotrokinre v preskušanju faze 2b ulceroznega kolitisa. Poleg tega je Protagonist v četrtek objavil, da sta se začeli študija faze 3, ki je usmerjena na UC, in študija faze 2/3, ki je usmerjena na Crohnovo bolezen.
Icotrokinra je ciljni peroralni peptid, ki selektivno blokira receptor IL-23 (1L-23R). IL-23 ima ključno vlogo pri patogeni T-celični aktivaciji zmerne do hude psoriaze s plaki in je osnova za vnetni odziv, ki ga posreduje IL-23 pri psoriazi in drugih kožnih boleznih, revmatizmu in boleznih prebavil. 1kotrokinra se lahko veže na I-er-23R z visoko afiniteto in kaže močno selektivno inhibicijo signalizacije L-23 transdukcija v človeških T celicah.
GLP-1R/GIPR dual target agonist peptid ASC35 iz Geli Pharmaceutical je vstopil v fazo kliničnega razvoja
13. oktobra 2025 je Geli Pharmaceutical Co., Ltd. (koda hongkonške borze: 1672, skrajšano "Geli") objavila, da je izbrala ASC35, potencialno najboljšega v razredu peptida dvojnega ciljnega agonista receptorja GLP-1 (GLP-1R)/GIP (GIPR) za mesečno subkutano injiciranje, kot kandidatno zdravilo za klinični razvoj. Pričakuje se, da bo Geli v drugem četrtletju 2026 ameriškemu uradu za hrano in zdravila (FDA) predložil vlogo za klinično preskušanje (IND) zdravila ASC35 za zdravljenje debelosti.
ASC35 je peptid z dvojnim ciljnim agonistom GLP-1R in GIPR, ki je bil neodvisno razvit z uporabo tehnologij odkrivanja zdravil na podlagi strukture na podlagi umetne inteligence (AISBDD) in platforme za razvoj zdravil z ultra dolgotrajnim delovanjem (ULAP) podjetja Geli. Poskusi in vitro so pokazali, da ima ASC35 približno štirikrat močnejšo ekscitatorno aktivnost proti GLP-1R in GIPR kot tilboptin. V primerjavi z dajanjem tiltrotida enkrat tedensko ASC35, ki je bil zasnovan in optimiziran, dosega daljšo navidezno razpolovno dobo (izračunano kot čas, potreben, da koncentracija zdravila v krvi pade na 50 % Cmax) in večjo biološko uporabnost na miligram peptida, kar podpira subkutano dajanje enkrat na mesec z dnevnim injiciranim volumnom, ki ne presega 1 mililitra.
Zaradi teh optimiziranih funkcij je stroškovno-učinkovitejši v-veliki proizvodnji
ASC35 se razvija kot samostojno zdravilo in kombinirana terapija za zdravljenje presnovnih bolezni srca, vključno z debelostjo, sladkorno boleznijo in steatohepatitisom, povezanim s presnovno disfunkcijo (MASH). Golly namerava združiti GLP1R/GIPR dvojni tarčni agonist ASC35 z agonistom amilinskega receptorja ASC36, ki se daje subkutano enkrat na mesec za zdravljenje debelosti in sladkorne bolezni. Geli prav tako načrtuje kombinacijo ASC35 z mesečnim subkutanim dajanjem agonista ščitničnega receptorja B (THR) ASC47, usmerjenega v maščobo, za zdravljenje različnih presnovnih bolezni, kot sta debelost in steatohepatitis, povezan s presnovno disfunkcijo.
